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Phase 3 - Studie

Der offzielle Titel der Studie lautet: "Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Two Stage Study to Characterize the Efficacy, Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of GZ/SAR402671 in Patients at Risk of Rapidly Progressive Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD)"

 

 

Der Wirkstoff

Der Wirkstoff Venglo... ist eine in der Entwicklung befindliche orale Therapie, um die bei PKD im Körper verstärkt vorkommende Substanz namens Glucosylceramid (GL-1) zu hemmen. Diese spielt eine Rolle bei der Produktion von Glycosphingolipiden. In genetischen Mausmodellen von ADPKD wurde gezeigt, dass die Hemmung der Glycosphingolipid-Produktion das Wachstum der Nierenzyste verringert. Die klinische Bedeutung wird im Rahmen dieser Studie untersucht.

Laufzeit der Studie

Oktober 2018 bis Dezember 2022

Etwa 560 Teilnehmer weltweit

Die Teilnehmer werden 24 Monate in die Studie eingeschlossen

Es gibt 3 Studienarme: Placebo, Dosierung 1 und Dosierung 2

Einschlusskriterien: Zystennierenpatienten

Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen folgende Kriterien erfüllt sein (nur eine Auswahl)
  • Sie sind männlich oder weiblich und 18‐50 Jahre alt mit einer Diagnose von ADPKD
  • Sie sind eingestuft in die Risikogruppe 1C, 1D oder 1E
  • Die Nierenfunktion (GFR) liegt zwischen 45 und 90 ml/min
  • Stabile Blutdruckeinstellung
  • Nicht Schwanger
  • In der Zeit der Studie wird verhütet.
Es gibt eine Anzahl an Ausschlusskriterien, über die der Arzt informiert.

Studienzentren

Wenn Sie mehr über die Studie wissen möchten, wenden Sie sich bitte an eines der Studienzentren in Deutschland:

  • Berlin, Charité, Prof. Dr. Budde
  • Dresden, Prof. Groß
  • Uni Köln, PD Dr. Müller (?)
  • Weitere Infos über Studienzentren liegen uns noch nicht vor.

Weitere Zentren in Europa

Diese Infos liegen uns noch nicht vor, ggf. in Österreich mit 2 Zentren.

Weitere Studieninfos

Clinicaltrials

 

Behandlungskonzepte Zystennieren und Studien

Priv.-Doz. Andreas Serra, Video zu aktuellen Behandlungskonzepten und Studien